O nouă terapie ameliorează simptomele motorii ale bolnavilor de Parkinson

Boala Parkinson este afecţiunea neurodegenerativă cea mai frecventă, după boala Alzheimer. Ea afectează circa cinci milioane de persoane în întreaga lume, precizează Le Nouvel Observateur.

'Simptomele motorii ale bolii s-au ameliorat pentru o perioadă de 12 luni după administrarea tratamentului la toţi pacienţii, ajungând până la patru ani de remisiune la unii dintre ei', declară Stephane Palfi, neoruchirurg francez care a condus studiul clinic ale cărui rezultate au fost publicate vineri în revista medicală The Lancet, scrie Agerpres.

Realizat de o echipă de cercetători franco-britanică, studiul clinic s-a axat pe 12 pacienţi trataţi în total, începând din 2008, de către doctorul Palfi la spitalul Henri-Mondor de Creteil şi pe trei pacienţi trataţi la spitalul Addenbrookes din Cambridge, Marea Britanie.

Terapia genică ProSavin a constat în injectarea în creierul celor 15 pacienţi a unui virus de cal, nepericulos pentru om, aparţinând familiei lentiviruşilor ('viruşi lenţi'), vidat de conţinutul său şi 'umplut' cu trei gene (AADC, TH, CH1) esenţiale pentru fabricarea dopaminei, o substanţă deficitară la persoanele afectate de boala Parkinson.

Cu o perioadă de recul de patru ani, cercetătorii estimează că au putut demonstra 'inocuitatea' pe termen lung a acestei metode inovative, care constă în introducerea de gene în creierul pacienţilor. Datorită terapiei genice, cei 15 pacienţi operaţi au început să fabrice şi să secrete mici doze de dopamină în continuu.

Au fost testate trei niveluri de doze, cea mai puternică dovedindu-se şi cea mai eficientă, potrivit profesorului Palfi, care afirmă că studiile sale 'deschid noi perspective terapeutice în ceea ce priveşte bolile creierului'. Cu toate acestea, el a recunoscut că peste patru ani progresul motoriu se atenuează, ca urmare a evoluţiei bolii.

Alte abordări de terapie genetică, ce folosesc adenoviruşi (adesea responsabili de infecţii respiratorii) şi nu lentiviruşi injectaţi direct într-o zonă a creierului numită striatum, sunt în prezent dezvoltate în SUA şi testate pe pacienţi atinşi de forme moderate mergând până la severe ale bolii.

Terapia genică ProSavin urmează să constituie obiectul unor noi teste clinice începând cu sfârşitul acestui an, a anunţat Palfi, precizând că echipa sa este pe cale să amelioreze performanţele vectorului pentru ca acesta să poată produce mai multă dopamină.

Într-un comentariu ataşat la articolul din Lancet, Jon Stoessl de la Universitatea British Columbia din Vancouver subliniază partea novatoare a abordării franco-britanice. În acelaşi timp, el îşi exprimă regretul că studiul vizează doar simptomele motorii, nu şi alte probleme (halucinaţii, schimbarea caracterului, probleme congnitive), care nu sunt legate de producţia de dopamină, dar care pot să devină tot mai grave pe măsură ce boala progresează.